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E-Rare et IRDiRC : L'ANR participe aux efforts mondiaux sur les maladies rares

L'agence joue un grand rôle dans la promotion de la recherche sur les maladies rares au plan européen et international. Par le financement de projets de recherche en association avec le soutien d'instruments des Investissement d'avenir, l'ANR répond aux attentes d'une importante communauté scientifique dans le domaine des maladies rares, et contribue à implémenter l'axe recherche du Plan National Maladies Rares.

 

E-Rare : un ERA-NET pour promouvoir la recherche sur les maladies rares en Europe

L'ANR participe au programme E-Rare, consortium ERA-NET coordonné par la France et qui a financé de nombreux projets de recherche internationaux depuis 2007. L'agence a ainsi cofinancé 53 projets avec des équipes françaises pour un montant d'aide global de 10,8 M€.

L'agence est co-leader du "workpackage" pour organiser les appels à projets, c'est-à-dire pour la mise en place des processus de soumission, d'évaluation et sélection des projets. Elle participe également à la gouvernance et aux choix des thématiques des appels à projets et prend en charge le financement ainsi que le suivi des partenaires français impliqués dans les projets transnationaux financés.

C'est naturellement que l'ANR s'est investie dans cette démarche étant donné les enjeux sociétaux importants pour les années à venir : en effet, on compte entre 5000 et 7000 maladies qualifiées de "rares", c'est-à-dire qu'elles touchent moins de cinq personnes sur 10 000. Mais ces maladies concernent tout de même entre 26 et 30 000 personnes à l'échelle européenne, ce qui en fait une réelle problématique de santé publique. Une collaboration transnationale s'impose ainsi logiquement afin de réunir les ressources et les connaissances pour lutter contre ces maladies, en adoptant des approches multidisciplinaires afin :

  • d'élucider les défauts moléculaires sous-jacents et les mécanismes physiopathologiques,
  • de construire des registres/biobanques des patients,
  • d'identifier des biomarqueurs,
  • de développer de nouvelles méthodes pour le diagnostic,
  • de réaliser des études cliniques pour le développement de traitement.

Parmi les pays partenaires du consortium E-Rare, on compte la France (INSERM, Fondation maladies rares et ANR),  l'Autriche (FWF), la Belgique (FWO), l'Allemagne (BMBF), l'Espagne (ISCIII),  la Hongrie (OTKA), le Portugal (FCT), la Pologne (NCBiR), les Pays-Bas (ZonMw), Israël (CSO/MOH), la Turquie (TUBITAK), le Canada (CIHR-IG), l'Italie (MoH), la Lettonie (LAS), la Roumanie (UEFISCDI) ainsi que la Suisse (SNF).

Ces pays participent aux appels à projets lancés par le consortium et financent leurs équipes nationales.

L'ANR est membre d'IRDiRC, le consortium international de recherche sur les maladies rares

La Commission européenne ainsi que les Instituts nationaux de la santé des Etats-Unis (NIH) ont mis en place, en avril 2011, le consortium IRDiRC ("International Rare Diseases Research Consortium"), afin de favoriser la collaboration internationale dans le domaine de la recherche sur les maladies rares.
Il rassemble des chercheurs et des organisations de financement de la recherche qui souhaitent investir dans ce domaine pour atteindre deux objectifs finaux : fournir 200 nouveaux traitements contre les maladies rares et développer les moyens de diagnostiquer les plus rares d'entre elles à l'horizon 2020.

Les pays partenaires sont l'Allemagne, l'Australie, le Canada, la Chine, la Corée du sud, l'Espagne, les Etats-Unis, la Finlande, la France, la Géorgie, l'Italie, les Pays-Bas et le Royaume-Uni. L'Europe est par ailleurs présente via la participation de la Commission européenne et de l'ERA-NET E-Rare. La France est représentée par l'Agence nationale de la recherche (ANR), la Fondation maladies rares, l'Association française contre les myopathies (AFM) et la société Lysogène.

L'ERA-NET E-Rare est l'un des instruments de financement principaux de cette initiative et il est prévu de continuer cette collaboration grâce au financement d'Horizon 2020. L'ANR est membre du comité exécutif d'IRDiRC depuis sa création.

 

Le fonctionnement d'IRDiRC

Le Consortium est régi par :

  • Un comité exécutif, composé d'un représentant par organisme de financement, des représentants des organisations des patients, et le président de chacun des trois comités scientifiques.
  • Trois comités scientifiques :
    • Le Comité de diagnostic qui conseille sur les recherches relatives aux diagnostics des maladies rares, y compris le séquençage et la caractérisation de ces maladies.
    • Le Comité interdisciplinaire : il fournit l'expertise sur les aspects transversaux de la recherche sur les maladies rares, y compris les questions liées à l'ontologie, l'histoire naturelle, les biobanques et les registres
    • Le Comité des thérapies : il donne des conseils pour la recherche pré-clinique et clinique dans l'optique de développer de nouvelles thérapies pour 200 maladies rares à l'horizon 2020.

Chaque comité scientifique est composé d'environ quinze membres avec une expertise et une représentation équilibrée des milieux universitaires, des organisations de patients, l'industrie pharmaceutique ainsi que les organismes de règlementation. Ils conseillent le Comité exécutif sur les priorités de recherche et les progrès réalisés sur le plan scientifique.

  • Des groupes de travail : ils sont composés de représentants des projets financés qui contribuent aux objectifs du Consortium dans le domaine scientifique du groupe de travail. Ils coopèrent pour assurer des synergies entre tous les projets de recherche, en échangeant des résultats, des expertises, des expériences ainsi que des informations.
  • Le Secrétariat scientifique : il fournit un soutien organisationnel à la mise en œuvre d'IRDiRC en étroite collaboration avec les différents comités et toutes les parties prenantes.