Repositionnement d'un médicament dans la mucoviscidose et l'hémophilie à mutation non-sens. – REP-4-nmCF

Rep-4-nmCF est un projet basé sur le repositionnement de médicaments dans le domaine des maladies rares. Nous avons découvert que l’amlexanox, principe actif d’un médicament mis sur le marché au Japon en 1986, stabilise les ARN messagers contenant une mutation non sens et induit la translecture du codon STOP prématuré provenant de cette mutation, pour aboutir à une augmentation de l’expression de protéine entière et fonctionnelle.
Nous souhaitons mieux comprendre le mode d’action moléculaire de l’amlexanox, renforcer les preuves existantes d’efficacité de l’amlexanox dans la mucoviscidose et apporter de nouvelles données dans les hémophilies à mutation non-sens. Le but du programme d’innovation est de produire et réunir les données non cliniques nécessaires à la demande d’une autorisation d’essai clinique dans une des ces indications.